遺伝子薬SAEで患者死亡～FDAが試験差し止め指示
アステラス製薬は14日、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）患者を対象とした遺伝子治療薬「AT132」の臨床試験で、肝機能異常の重篤な有害事象（SAE）が発生した患者が9日に死亡したと発表した。死因は確認中。同社は既に自主的に同試験のスクリーニングと投薬を一時停止したが、その後米国食品医薬品局（FDA）から臨床試験の差し止め指示の通知を受けたことを明らかにした。FDAから公式な文書を受け取った後、今後の方針について協議するとしている。
同社は、今回死亡例につながったSAEに関連する臨床情報を集め、これまでに臨床試験「ASPIRO」で観察された他のSAEも含めて調査を進めている。
AT132をめぐっては、これまでASPIRO試験で高用量を投与された患者のうち、3人が進行性胆汁うっ滞性肝炎、その後に非代償性肝不全を発症し、敗血症で2人、消化管出血で1人が死亡したことから、FDAは試験の差し止めを指示。試験を中断していた。
昨年12月にFDAは、低用量への変更を含めたプロトコルの変更を確認し、臨床試験の差し止めを解除したものの、その後、患者1人に低用量を投与した結果、今回肝機能異常のSAEで死亡例が発生し、再びFDAから試験の差し止めが指示される事態となった。
XLMTMは、重度の筋力低下と呼吸障害によって若くして死に至る重篤で致死的な神経筋疾患。生後18カ月時点の推定生存率は50％とされており、乳児期を過ぎて生存した患者の場合、10歳までの推定生存率はさらに25％とされている。
現在、有効な治療法はなく、補助人工呼吸器や栄養チューブなどの支持療法が行われている。
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出典：薬事日報
薬＋読 編集部からのコメント
9月14日、アステラス製薬はX連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）患者を対象とした遺伝子治療薬「AT132」の臨床試験において、肝機能異常の重篤な有害事象（SAE）が発生した患者が9月9日に死亡したと発表。死因は確認中です。XLMTMは、重度の筋力低下と呼吸障害によって若くして死に至る重篤で致死的な神経筋疾患。同社は既に自主的に同試験のスクリーニングと投薬を一時停止しましたが、その後、FDA（米国食品医薬品局）から臨床試験の差し止め指示通知を受けたことを明らかにしました。