2件をオーファン指定

薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会は2日、大塚製薬のトルバプタン、興和のバルプロ酸ナトリウムの2件を希少疾病用医薬品に指定することを了承した。

▽トルバプタン（大塚製薬）：予定する効能・効果は、抗利尿ホルモン不適合分泌症候群（SIADH）における低ナトリウム血症の改善。

SIADHは指定難病で、低ナトリウム血症にもかかわらず抗利尿作用が持続している病態。重篤な低ナトリウム血症の場合、脳浮腫等により致命的な転帰を辿る可能性がある。推定患者数は1700人。

既に米国や欧州では、同剤が治療薬として承認され、国内でも第23回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議で開発要請されていた。大塚製薬は、国内での試験成績に基づき一部変更承認申請を行う予定で、開発の可能性は高いとした。

▽バルプロ酸ナトリウム（興和）：予定する効能・効果は、脊髄性筋萎縮症。同疾患は指定難病で、根本的な治療法はなく、新たな治療薬の開発が望まれている。2014年度に同疾患に対して特定疾患医療受給者証の交付を受けたのは894件だった。

現在、患者を対象とした検証的試験が実施されており、開発の可能性は高いとした。