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創薬・臨床試験

iPS網膜の臨床研究了承~世界初、遺伝性疾患に移植

薬+読 編集部からのコメント

眼の中で光を感じる組織である網膜に異常が見られる遺伝性疾患「網膜色素変性」は根本的治療法がなく、遺伝子治療、薬物治療、人工網膜の研究開発が国内外で行われているものの、治療効果は不十分とされています。そんな中、厚生科学審議会再生医療等評価部会は神戸アイセンターが申請した(6月11日)、遺伝性疾患の網膜色素変性に対してヒトiPS細胞由来網膜シートを移植する臨床研究計画を了承しました。目的は「安全性と有効性の確認」とされ、iPS網膜シートを移植する臨床研究は世界初となります。

厚生科学審議会再生医療等評価部会は11日、神戸アイセンターが申請した、遺伝性疾患の網膜色素変性に対してヒトiPS細胞由来網膜シートを移植する臨床研究計画を了承した。安全性と有効性の確認が目的で、iPS網膜シートを移植する臨床研究は世界初。

 

臨床研究では、根本治療法がなく、網膜内の細胞減少によって徐々に視力低下などが進む同疾患に対して、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)によるiPS細胞から作製した網膜組織を神戸アイセンター病院の通院重症患者2人に移植する。移植手術の実施時期については「今後の社会情勢を踏まえ、総合的に判断して決める」としている。

 

網膜色素変性は、眼の中で光を感じる組織である網膜に異常が見られる遺伝性疾患で、数年~数十年にわたって網膜の視細胞が減少することで視力低下や視野狭窄などが発現する。医療費助成の対象となる指定難病で、2014年度の難病医療受給者証所持者数は2万9330人。

 

根本的治療法がなく、遺伝子治療、薬物治療、人工網膜の研究開発が国内外で行われているものの、治療効果は不十分としている。こうした現状を踏まえ、神戸アイセンターは、ヒトのiPS細胞から作製した網膜を患者に移植することで視機能を回復させる治療法開発を目指し、臨床研究で安全性と有効性を評価することにした。

 

具体的には、細胞の異常な増殖の有無、他人の細胞を移植することで免疫拒絶細胞反応などが起きないか安全性を評価し、視力、視野の検査を行い、視機能に関する有効性を評価する。

 

網膜色素変性は遺伝性疾患であり、患者本人のiPS細胞は使用できないことから、CiRAが他人のiPS細胞を提供し、大日本住友製薬がiPS細胞から視細胞を多量に含む立体的な網膜シートを作製。神戸アイセンター病院で患者の網膜に移植する。

 

対象患者は、現在、同病院に通院している20歳以上の男女から2人選定し、視力0.2未満、視野狭窄が進んだ重度の網膜色素変性と診断された人としている。移植後の観察期間は1年間。

 

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出典:薬事日報

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