人道的治験、骨子を大筋了承‐実施の可否は企業が判断

厚生労働省は、治験の組み入れ基準に満たない患者について、人道的見地から基準を緩めて参加させる「日本版コンパッショネートユース制度」の実施に向けた骨子案をまとめ、17日の薬事・食品衛生審議会薬事分科会で大筋了承された。人道的治験は、開発の最終段階である「有効性や安全性の検証を目的とした治験の実施後あるいは実施中」に行うもので、実施の可否は企業が判断する。治験にかかる費用の一部を「妥当な範囲」で患者負担にするような仕組みとするが、企業が「実施不可」と判断した場合でも、厚労省の検討会で人道的治験の実施が妥当と判断されれば、企業に再検討を要請するほか、有害事象が発生した場合の補償についても「最低限行うべき」とした。年内にGCP省令を改正し、今年度内に制度の運用をスタートさせたい考え。

人道的治験の対象となるのは、生命に重大な影響がある重篤な疾患で、有効な治療法が存在しない未承認・適応外薬。通常の医薬品実用化の治験プロトコールをもとに、安全性に主眼を置いた、プラセボ群を置かない実薬単群非盲検試験（拡大治験）を基本としている。

厚労省が骨子案で示した制度運用の流れでは、まず、企業が実施中の治験情報を公的機関のホームページに掲載。その情報をもとに患者が治験への参加を希望した場合、主治医を通じて治験実施企業に照会する。

主治医と治験責任医師との間で組み入れの可能性を検討し、参加要件を満たさなかった場合に企業へ拡大治験の実施検討を依頼。企業が実施可否を検討し、理由を添えて主治医に回答するというもの。

ただ、企業からの回答・判断に不服がある場合には、厚労省に主治医を通じて、企業からの回答書を添えて検討依頼の要望書を提出すれば、厚労省の検討会が企業の判断の妥当性を評価し、必要に応じて企業に拡大治験実施の再度検討を行わなければならない。

治験薬の経費については、妥当な範囲で患者負担を可能にするが、その場合、企業の一定の考え方に基づいて算定し、説明同意文書に記載すると共にその額と考え方を公開する。また、治験薬と類似効能を持つ併用薬の費用負担は、薬価を超えない範囲とする。

拡大治験の費用負担については、通常の治験とは異なり、患者のために実施するものであるため、「支給しない」としたが、最終的には企業が決定するとした。

補償に関しては、「最低限の補償は行うべき」としたが、通常の治験と同水準の補償を要求した場合、「制度の実行性が担保できなくなる恐れがある」ため、「企業による裁量が必要」とした。