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薬情報

ゾルゲンスマ、保険適用へ~国内最高薬価の1億6707万円

薬+読 編集部からのコメント

3月に厚労省が製造販売を承認したノバルティスファーマの再生医療等製品で、SMA(脊髄性筋萎縮症)治療剤「ゾルゲンスマ点滴静注」が5月13日、中央社会保険医療協議会総会にて薬価収載を了承されました。1回で投与完了でき、患者負担が少ないことなどが評価され、患者さん1人当たり1億6707万7222円と国内最高額が付きました。米国では約2億3000万円の超高額薬価となったことからも国内薬価の行方に注目が集まっていました。ゾルゲンスマは、筋力低下や呼吸困難などを発現する遺伝性の難病であるSMAの患者さんのうち、2歳未満の小児などを対象としています。

■中医協総会で了承

中央社会保険医療協議会総会は13日、ノバルティスファーマの再生医療等製品で、脊髄性筋萎縮症(SMA)治療剤「ゾルゲンスマ点滴静注」(一般名:オナセムノゲンアベパルボベク)の薬価収載を了承した。1回で投与を完了でき患者負担が少ないことなどを評価し、患者1人当たり1億6707万7222円と国内最高額を付けた。ゾルゲンスマは3月に厚生労働省が製造販売を承認。米国では約2億3000万円の超高額な薬価が付けられたことから、国内の薬価の行方に注目が集まっていた。20日付で薬価基準に収載される予定。


ゾルゲンスマの薬価は、バイオジェンジャパンの「スピンラザ髄注12mg」(一般名:ヌシネルセンナトリウム)を比較薬とし、類似薬効比較方式Iで算定された。

 

さらに、SMAを対象とする遺伝子治療製品が国内初となり、既存の治療方法とは大きく異なる新規作用機序を持つこと、長期間の効果が確認されて治療が1回で終了することなどが治療方法の著しい改善に当たるとして、50%の有用性加算Iが付いた。

 

さらに、2018年に先駆け審査指定制度の対象品目に指定されているため、10%の先駆け審査指定加算も適用された。これら加算適用後の薬価は、患者1人当たり1億6707万7222円となった。

 

予測市場規模は、ピーク時の2年目に25人、販売額は42億円と見込んでいる。また、SMAのみを効能・効果とし、ピーク時の規模が350億円を下回ること、著しく価格が高いことなどを踏まえ、費用対効果評価の対象になる。

 

ゾルゲンスマは、筋力低下や呼吸困難などを発現する遺伝性の難病であるSMAの患者のうち、2歳未満の小児などを対象としている。SMN遺伝子が患者の静脈内を通って細胞核内にとどまることにより、SMN遺伝子が長期間にわたって安定して発現する作用機序を持つ。単回静脈内投与で完結できる画期性などが評価され、3月に国内で承認されていた。

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出典:薬事日報

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