PPI、初の小児適応‐新薬等2件を審議、了承

薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会は2日、アストラゼネカのプロトンポンプ阻害薬（PPI）「ネキシウム」に対する小児の用法・用量追加など、2件の承認と一部変更承認を審議し、了承した。小児適応を持つPPIは国内初となる。

▽ネキシウムカプセル10mg、同カプセル20mg、同懸濁用顆粒分包10mg、同懸濁用顆粒分包20mg（アストラゼネカ）：有効成分のエソメプラゾールマグネシウム水和物を含有し、「胃潰瘍、十二指腸潰瘍、吻合部潰瘍、逆流性食道炎、非びらん性胃食道逆流症、Zollinger-Ellison症候群」の効能・効果に小児用量を追加する。

カプセル剤の小児の用法・用量を追加する。胃潰瘍、十二指腸潰瘍、吻合部潰瘍、逆流性食道炎、Zollinger-Ellison症候群の場合、1歳以上の幼児および小児を対象に体重20kg未満では1回10mgを、体重20kg以上では症状に応じて1回10～20mgを1日1回経口投与。

非びらん性胃食道逆流症では、1歳以上の幼児および小児に1回10mgを1日1回経口投与する。

乳幼児の胃食道逆流現象は多くの場合、成長と共に消失するが、重度心身障害を有する小児などの一部の例では、胃食道逆流現象により食道炎、体重増加不良、反復性肺炎、喘息などを起こし、H2ブロッカーやPPIによる治療が必要となる。

現在、小児適応を持つ薬剤はH2ブロッカーしかないため、小児適応を持つ初のPPIとして開発された。小児の推定患者数は成人の約0.3％で8000人程度と推定される。

再審査期間は4年。海外では、小児の適応で欧米を含む75カ国以上で承認されている。

▽ノルディトロピンフレックスプロ注5mg、同フレックスプロ注10mg、同フレックスプロ注15mg、同S注10mg（ノボノルディスクファーマ）：有効成分のソマトロピン（遺伝子組み換え）を含有し、「骨端線閉鎖を伴わないヌーナン症候群における低身長」の効能・効果を追加する。

難病情報センターによると、同疾患は、細胞内のRas／MAPKシグナル伝達系にかかわる遺伝子の先天的な異常によって、特徴的な顔貌、先天性心疾患、心筋症、低身長、胸郭異常、停留精巣、知的障害などを示す常染色体優性遺伝性疾患。

同薬剤は、ヌーナン症候群における低身長を効能・効果とする初の薬剤として開発された。

出生頻度は1000～1万人に1人で、ノルディトロピンの投与対象となる患者数は491～6867人と推定される。

再審査期間は4年。海外では米国を含む5カ国で承認されている。