【短信】新たに12品目を希少疾病用医薬品に指定　厚生労働省

厚生労働省＝新たに12品目を希少疾病用医薬品に指定したほか、ノバルティスファーマの「ミドスタウリン」について、試験研究等の中止届が提出されたことを受け、希少疾病用医薬品の指定を取り消した。

指定が取り消されたのは、FLT3遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病を予定効能・効果として2020年に指定されたミドスタウリン。医薬品医療機器等法に基づき指定取り消しとなった。

新たに指定されたのは、アッヴィの「ウパダシチニブ水和物」（化膿性汗腺炎）、中外製薬の「セボスタマブ」（再発または難治性の多発性骨髄腫）、ナンジン・リーズ・バイオラボズの「オパムチストミグ」（肺外神経内分泌癌）、小野薬品の「サパブルセン」（真性多血症）、レナサイエンスの「TM5614」（癌化学療法後に増悪した切除不能な皮膚血管肉腫）など12品目。